Il trapianto di fegato, cioè la sostituzione di un fegato ammalato con uno sano prelevato da un donatore, è stato realizzato per la prima volta nel 1963 a Denver nel Colorado ma il primo successo si è avuto solo nel 1967 e per un tempo alquanto breve. Negli anni '70, solo il 25% dei pazienti sopravvivevano almeno un anno e solo negli anni '80 con la messa a punto della ciclosporina i risultati sono migliorati negli adulti e nei bambini.
La ciclosporina infatti, uno dei più potenti farmaci immunosoppressivi utilizzati per prevenire il rigetto dei trapianti è il maggior responsabile del successo di tutti i tipi di trapianti d’organo, agisce inibendo i linfociti T helper, responsabili del rigetto, senza però alterare la funzione del midollo osseo da dove originano molte delle cellule vitali del sangue.
Così dall'inizio degli anni 90 il trapianto di fegato è divenuto, in età evolutiva, un trattamento standard ha sostenuto la Prof.ssa Giorgina Mieli-Vergani, dell’Institute of Liver Studies - King's College Hospital, Denmark Hill, London, nella sua relazione al Congresso Nazionale di Pediatria Ospedaliera ad Aversa organizzato dal Presidente della Società Italiana Pediatria Ospedaliera Prof Salvatore Vendemmia.
Le indicazioni per il trapianto di fegato pediatrico comprendono epatopatie croniche scompensate di varia eziologia quali l’ atresia delle vie biliari dopo una enterostomia di Kasai che non ha avuto successo, deficienza di alfa 1 anti-tripsina, colangite sclerosante, colestasi progressive familiari, malattia di Wilson, epatite autoimmune, fibrosi cistica, ecc); gravi malattie metaboliche incompatibili con una vita normale e dovute a difetti enzimatici confinati solo o soprattutto al fegato (per esempio sindrome di Crigler Najjar tipo 1, ipercolesterotemia familiare, acidemia propionica, difetti del ciclo dell'urea, ecc); tumori che rispondono alla chemioterapia ma rimangono inoperabili; insufficienza epatica acuta; complicazioni di malattie epatiche croniche associate a povera qualità di vita (per esempio prurito e xantomatosi nella sindrome di Alagille).
La Prof.ssa G. Mieli-Vergani sottolinea che in pediatria, la decisione di procedure a trapianto non è presa solo sulla base di una diminuita possibilità di sopravvivenza, ma anche sulla necessità per il bambino di crescere, di studiare e di vivere normalmente, completamente integrato nella società. Il bambino e la famiglia hanno bisogno di accurati accertamenti medici e psicologici prima che il bimbo sia messo in lista per trapianto e devono essere pronti ad accettare la dipendenza dalla struttura sanitaria per molti anni a venire.
Nonostante il trapianto di fegato continui ad essere una operazione molto complessa che può durare anche molte ore, richiedere quantità notevoli di sangue trasfusionale e presentare frequenti complicazioni, il tasso di sopravvivenza nei bambini si attesta all’80-90%.
Il numero di organi disponibili è molto basso rispetto alle necessità, e anche per questo si sono sviluppate le tecniche dello ‘split-liver’, cioè la divisione in due sezioni del fegato che può, successivamente, essere impiantato su due differenti pazienti, la porzione sinistra, più piccola, su un bambino e quella destra su un adolescente o adulto, e il trapianto di fegato tra viventi. Il fegato infatti si rigenera, ed è quindi possibile l'espianto parziale da un donatore vivente. Questa tecnica è anche stata favorita dal fatto che in alcune nazioni (ad esempio Corea del Sud o Giappone) non sia concepibile, per motivi religiosi e culturali, prelevare organi da un cadavere.
Inoltre il notevole successo ottenuto dalla tecnica dello ‘split-liver’ ha migliorato in modo drammatico la disponibilità e la prognosi del trapianto epatico pediatrico aumentando il pool di organi per bambini di tutte le età: grazie allo split-liver è possibile salvare due vite con un solo donatore. Particolarmente interessante è la procedura del trapianto ausiliario, che permette di correggere malattie metaboliche con gravi effetti sistemici, ma associate ad una normale funzionalità epatica, come la sindrome di Crigler Najjar tipo 1 or l'ipercolesterolemia familiare, senza i rischi associati ad un trapianto di organo intero, e di offrire a pazienti con insufficienza epatica acuta un periodo ponte per una guarigione del loro fegato, evitando così la necessità dell'uso di farmaci anti rigetto a lungo termine.
Una nuova tecnica peraltro ancora sperimentale, è il trapianto di epatociti, attualmente per la cura parziale di difetti metabolici come la sindrome di Crigler Najjar tipo 1, la deficienza di fattore VlI, i difetti del ciclo dell’urea e la glicogenosi di tipo 1. In via di sperimentazione e' anche il trapianto di epatociti per bambini con colestasi familiare progressiva o insufficienza epatica acuta.
La Prof.ssa G. Mieli-Vergani ha concluso affermando che sebbene il trapianto di fegato abbia diminuito drasticamente la mortalità delle malattie epatiche in età pediatrica, è importante ricordare che avere il fegato di un' altra persona è di per se una"malattia cronica” per le cure che devono essere continuamente attuate e che una delle cause più comuni di complicanze, particolarmente negli adolescenti e giovani adulti, che porta alla perdita dell'organo trapiantato è la mancata aderenza alla terapia anti-rigetto (ciclosporina, corticosteroidi, tacrolimus) che può portare ad un ulteriore trapianto.
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La ciclosporina infatti, uno dei più potenti farmaci immunosoppressivi utilizzati per prevenire il rigetto dei trapianti è il maggior responsabile del successo di tutti i tipi di trapianti d’organo, agisce inibendo i linfociti T helper, responsabili del rigetto, senza però alterare la funzione del midollo osseo da dove originano molte delle cellule vitali del sangue.
Così dall'inizio degli anni 90 il trapianto di fegato è divenuto, in età evolutiva, un trattamento standard ha sostenuto la Prof.ssa Giorgina Mieli-Vergani, dell’Institute of Liver Studies - King's College Hospital, Denmark Hill, London, nella sua relazione al Congresso Nazionale di Pediatria Ospedaliera ad Aversa organizzato dal Presidente della Società Italiana Pediatria Ospedaliera Prof Salvatore Vendemmia.Le indicazioni per il trapianto di fegato pediatrico comprendono epatopatie croniche scompensate di varia eziologia quali l’ atresia delle vie biliari dopo una enterostomia di Kasai che non ha avuto successo, deficienza di alfa 1 anti-tripsina, colangite sclerosante, colestasi progressive familiari, malattia di Wilson, epatite autoimmune, fibrosi cistica, ecc); gravi malattie metaboliche incompatibili con una vita normale e dovute a difetti enzimatici confinati solo o soprattutto al fegato (per esempio sindrome di Crigler Najjar tipo 1, ipercolesterotemia familiare, acidemia propionica, difetti del ciclo dell'urea, ecc); tumori che rispondono alla chemioterapia ma rimangono inoperabili; insufficienza epatica acuta; complicazioni di malattie epatiche croniche associate a povera qualità di vita (per esempio prurito e xantomatosi nella sindrome di Alagille).
La Prof.ssa G. Mieli-Vergani sottolinea che in pediatria, la decisione di procedure a trapianto non è presa solo sulla base di una diminuita possibilità di sopravvivenza, ma anche sulla necessità per il bambino di crescere, di studiare e di vivere normalmente, completamente integrato nella società. Il bambino e la famiglia hanno bisogno di accurati accertamenti medici e psicologici prima che il bimbo sia messo in lista per trapianto e devono essere pronti ad accettare la dipendenza dalla struttura sanitaria per molti anni a venire.
Nonostante il trapianto di fegato continui ad essere una operazione molto complessa che può durare anche molte ore, richiedere quantità notevoli di sangue trasfusionale e presentare frequenti complicazioni, il tasso di sopravvivenza nei bambini si attesta all’80-90%.
Il numero di organi disponibili è molto basso rispetto alle necessità, e anche per questo si sono sviluppate le tecniche dello ‘split-liver’, cioè la divisione in due sezioni del fegato che può, successivamente, essere impiantato su due differenti pazienti, la porzione sinistra, più piccola, su un bambino e quella destra su un adolescente o adulto, e il trapianto di fegato tra viventi. Il fegato infatti si rigenera, ed è quindi possibile l'espianto parziale da un donatore vivente. Questa tecnica è anche stata favorita dal fatto che in alcune nazioni (ad esempio Corea del Sud o Giappone) non sia concepibile, per motivi religiosi e culturali, prelevare organi da un cadavere.
Inoltre il notevole successo ottenuto dalla tecnica dello ‘split-liver’ ha migliorato in modo drammatico la disponibilità e la prognosi del trapianto epatico pediatrico aumentando il pool di organi per bambini di tutte le età: grazie allo split-liver è possibile salvare due vite con un solo donatore. Particolarmente interessante è la procedura del trapianto ausiliario, che permette di correggere malattie metaboliche con gravi effetti sistemici, ma associate ad una normale funzionalità epatica, come la sindrome di Crigler Najjar tipo 1 or l'ipercolesterolemia familiare, senza i rischi associati ad un trapianto di organo intero, e di offrire a pazienti con insufficienza epatica acuta un periodo ponte per una guarigione del loro fegato, evitando così la necessità dell'uso di farmaci anti rigetto a lungo termine.
Una nuova tecnica peraltro ancora sperimentale, è il trapianto di epatociti, attualmente per la cura parziale di difetti metabolici come la sindrome di Crigler Najjar tipo 1, la deficienza di fattore VlI, i difetti del ciclo dell’urea e la glicogenosi di tipo 1. In via di sperimentazione e' anche il trapianto di epatociti per bambini con colestasi familiare progressiva o insufficienza epatica acuta.
La Prof.ssa G. Mieli-Vergani ha concluso affermando che sebbene il trapianto di fegato abbia diminuito drasticamente la mortalità delle malattie epatiche in età pediatrica, è importante ricordare che avere il fegato di un' altra persona è di per se una"malattia cronica” per le cure che devono essere continuamente attuate e che una delle cause più comuni di complicanze, particolarmente negli adolescenti e giovani adulti, che porta alla perdita dell'organo trapiantato è la mancata aderenza alla terapia anti-rigetto (ciclosporina, corticosteroidi, tacrolimus) che può portare ad un ulteriore trapianto.
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